A doença
Distrofia Muscular de Cinturas tipo 2C (LGMD2C)
- Genética, rara e progressiva
- Enfraquece os músculos dia após dia
- Atinge também respiração e coração
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Dois irmãos de Rio Branco (AC) com uma doença genética rara e uma vaga num estudo de terapia gênica nos EUA.
Cada coração vale R$ 100 mil. 41 de 52 já abriram.
R$ 4.122.624,88 de R$ 5.200.000
Faltam R$ 1.077.375,12Atualizado em
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Uma doença rara, uma chance única de tratamento e um prazo que não espera.
Distrofia Muscular de Cinturas tipo 2C (LGMD2C)
Terapia gênica ATA-200
Os meninos receberam a carta-convite para a próxima fase do estudo.
US$ 1 milhão
cerca de R$ 5,2 milhões para os dois
“A gente nunca imaginou precisar pedir ajuda assim. Mas cada mensagem que recebemos nos dá forças pra continuar lutando.”
Qualquer valor ajuda. Escolha o jeito mais fácil para você.
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Rifas e evento criados por amigos da campanha, em ordem de data.
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Ver a rifaA chave Pix, a Vakinha (ID 6193353) e o GoFundMe desta página são os mesmos que a família divulga no Instagram @fabiulaalbuquerquefleming. A família também aparece no site oficial da fundação que financia o estudo, a Dion Foundation. Na dúvida, confirme pelo WhatsApp (68) 99928-4688 antes de doar.
Para a The Dion Foundation for Children with Rare Disease, Inc., organização de famílias e apoiadores que financia pesquisas sobre doenças raras e apoia o desenvolvimento do estudo.
US$ 1 milhão, aproximadamente R$ 5,2 milhões, para viabilizar a participação dos dois meninos.
O estudo não é financiado pela indústria farmacêutica e depende de recursos filantrópicos para continuar.
Hoje, a terapia gênica experimental ATA-200 é uma das perspectivas mais promissoras para crianças com LGMD2C.
Uma terapia gênica experimental que busca agir diretamente na causa genética da LGMD2C.
Sim. A primeira fase apresentou melhora de aproximadamente 90% nos indicadores musculares avaliados nas crianças tratadas.
Na University of Florida, em Gainesville, nos Estados Unidos. Por segurança e protocolo, a aplicação não pode ser feita no Brasil; parte do acompanhamento, sim.
Receberam uma carta-convite oficial para a próxima fase do estudo. São apenas quatro vagas no mundo, e duas foram destinadas a eles.
Pedro já tem 13 anos, a idade-limite do estudo. Além disso, a doença é progressiva: tempo é músculo.
Os vistos já foram aprovados. A primeira viagem, para a triagem do estudo, está marcada para 13 de novembro, com as passagens já compradas.
Um compartilhamento pode chegar a quem falta para fechar a conta.
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